CRISPR-Cas9 기반 유전자 편집 결과의 단일세포 수준 유전체 변이체 분석

CRISPR-Cas9 기술을 이용해 도입된 유전자 편집 사건들의 성공 여부와 부산물(off-target effect 포함)을 개별 세포 수준에서 정밀하게 확인하는 첨단 분석 기법이다.

융합 분석의 필요성

• 단일세포 분석과 차세대 염기서열 분석(NGS)의 결합은 편집 효율 편차와 세포 집단 내 이질성을 밝히는 데 필수적이다.
• 편집 성공률뿐 아니라, 원치 않는 돌연변이나 염색체 재배열과 같은 유전체 불안정성의 발생 빈도를 정량적으로 측정한다.

이를 통해 유전자 치료의 안전성과 효능을 높이고, 각 환자의 특성을 반영하는 정밀의료 적용 범위를 확장할 수 있다. 유전자 가위, 단일세포 분석, 유전체학 분야의 융합 심화 단계이다.